O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer, sem custos, o medicamento Zolgensma, avaliado em R$ 7 milhões por aplicação, para crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. A disponibilização do tratamento no Brasil é resultado de uma negociação entre o Ministério da Saúde e a empresa Novartis, fabricante do fármaco, que estipula a liberação condicionada à comprovação de benefícios clínicos nos pacientes.
O acordo pioneiro adotado pelo governo brasileiro e a Novartis é conhecido como Acordo de Compartilhamento de Risco. Nele, está previsto que o pagamento pelo medicamento será efetuado somente após a constatação de resultados positivos no tratamento das crianças afetadas pela AME tipo 1. Este acompanhamento será realizado ao longo de cinco anos, garantindo um controle rigoroso sobre a eficácia da terapia gênica. Com esta medida, o país se junta a um grupo seleto de nações que provêm tal medicamento gratuitamente através dos seus sistemas públicos de saúde.
O pacto estabelece condições financeiras específicas: inicialmente, serão pagos 40% do valor total do remédio durante a administração da dose; os pagamentos subsequentes, correspondendo a 20% cada, serão condicionados ao alcance de marcos motores nos primeiros três anos pós-tratamento. Em casos de óbito ou necessidade contínua de ventilação mecânica perene, haverá interrupção dos pagamentos restantes.
O Zolgensma será administrado prioritariamente em crianças que não dependem de ventilação invasiva contínua. Até o momento, estão confirmados 18 estados brasileiros como pontos de distribuição do tratamento, cobrindo desde regiões do norte e nordeste até os grandes centros urbanos no sudeste e sul do país.
A AME é uma doença neuromuscular grave que causa a degeneração progressiva dos neurônios motores espinhais, limitando severamente a capacidade muscular dos indivíduos afetados. Estima-se que dos 2,8 milhões de nascidos vivos por ano no Brasil, aproximadamente 287 possam ser diagnosticados com essa condição rara. Os testes preparatórios para as crianças elegíveis ao tratamento com Zolgensma começarão na próxima semana nos centros habilitados da rede SUS. Mais informações sobre o processo de distribuição serão divulgadas em breve pelo Ministério da Saúde. O acesso ao medicamento representa um progresso importante no combate à AME tipo 1 no Brasil, trazendo esperança e possíveis melhorias na qualidade de vida dos pacientes e suas famílias.
| Data de Disponibilização | Medicamento | Sistema de Saúde |
|---|---|---|
| 24 de abril de 2025 | Zolgensma | SUS (Brasil) |
| Condição | Acordo | Cobertura Geográfica |
| Para AME tipo 1 | Compartilhamento de Risco | 18 estados brasileiros |
| Custo | Eficácia | População Afetada |
| R$ 7 milhões por aplicação | Verificação de resultados | 287 em 2,8 milhões de nascidos/ano |
Com informações do site GaúchaZH.
